В России насчитывается чуть более 200 редких заболеваний, которыми страдают 1,5 миллиона человек. И только 1% орфанных пациентов получают необходимую медицинскую помощь. Кроме того, нерешенным остается вопрос развития резистентности к первым линиям терапии, которые проводятся за счет федерального и региональных бюджетов. Проблема доступа орфанных пациентов к инновационным препаратам, а также пути их решения обсуждались на пресс-конференции, которая состоялась 18 августа 2017 года на площадке Международного мультимедийного пресс-центра МИА "Россия сегодня". Организатором выступила Национальная Ассоциация организаций больных редкими заболеваниями «Генетика».
